ZDRAVÍ

Schválení nejdražšího léku na světě

Dne 22. listopadu schválil americký regulační orgán Food and drug administration (Fda) nejdražší lék na světě, terapii pro léčbu hemofilie B, vzácného genetického onemocnění.

Hemgenix, což je název léku vyráběného farmaceutickou společností Csl Behring, sestává z genové terapie a jedna dávka bude stát 3,5 milionu dolarů, což z něj činí nejdražší lék na světě, jak uvádí Bloomberg.

Podle dosud provedených klinických studií by Hemgenix dokázal eliminovat krvácivé příhody spojené s tímto onemocněním u více než poloviny testovaných pacientů, což by mohlo ušetřit náklady na zdravotní péči.

V Evropě je lék stále hodnocen Evropskou agenturou pro léčivé přípravky (Ema).

Freepik
Schválení nejdražšího léku na světě
Dne 22. listopadu schválil americký regulační orgán Food and drug administration (Fda) nejdražší lék na světě, terapii pro léčbu hemofilie B, vzácného genetického onemocnění. Hemgenix, což je název léku vyráběného farmaceutickou společností Csl Behring, sestává z genové terapie a jedna dávka bude stát 3,5 milionu dolarů, což z něj činí nejdražší lék na světě, jak uvádí Bloomberg. Podle dosud provedených klinických studií by Hemgenix dokázal eliminovat krvácivé příhody spojené s tímto onemocněním u více než poloviny testovaných pacientů, což by mohlo ušetřit náklady na zdravotní péči.
Getty Images
Hemofilie B a její léčba
Hemofilie B je vzácné genetické onemocnění způsobené nedostatkem faktoru krevní srážlivosti, bílkoviny potřebné k zastavení krvácení v případě poranění; jak uvádí Istituto Superiore di Sanità (Iss), hemofilie B postihuje jeden z 30 000 případů v běžné populaci. Jelikož se jedná o onemocnění spojené s pohlavním chromozomem X, většina lidí, u nichž se projevují příznaky, jsou muži, zatímco ženy jsou většinou zdravé přenašečky. Léčba tohoto onemocnění obvykle spočívá v preventivním podávání chybějícího srážecího faktoru nebo v podávání faktoru na požádání, aby se zastavilo případné krvácení.
Getty Images
Jak nový lék funguje
Hemgenix místo toho funguje jinak: jedná se o adenovirový vektor podávaný intravenózně v jedné dávce, který nese gen pro chybějící srážecí faktor; jakmile se gen dostane do oběhu, je exprimován v játrech, kde produkuje protein potřebný k prevenci krvácení.
Getty Images
Testy
Bezpečnost a účinnost přípravku Hemgenix byla hodnocena ve dvou klinických studiích, kterých se zúčastnilo 57 mužů s těžkou nebo středně těžkou hemofilií B: v jedné ze studií se u účastníků zvýšila hladina aktivity chybějícího srážecího faktoru (což vedlo k menší potřebě preventivní léčby) a o 54 % se snížil počet ročních krvácivých příhod.
Getty Images
Otázka nákladů
Inovativnost nového léku je spojena s náklady, které jsou v tomto případě velmi vysoké: podle Bloomberg, by ve skutečnosti stála jedna dávka by Hemgenixu 3,5 milionu dolarů. Naproti tomu studie neziskové organizaceInstitute for clinical and economic review, která se zabývá náklady na léky, uvádí, že spravedlivá cena za Hemgenix by se pohybovala mezi 2,93 a 2,96 milionu dolarů za dávku.
novinky o velkých hollywoodských hercích
25/04/2024
novinky o velkých hollywoodských hercích
24/04/2024
Informativa ai sensi della Direttiva 2009/136/CE: questo sito utilizza solo cookie tecnici necessari alla navigazione da parte dell'utente in assenza dei quali il sito non potrebbe funzionare correttamente.