SALUD

Aprobado el medicamento más caro del mundo

El 22 de noviembre, la Food and drug administration (Fda), un organismo regulador estadounidense, aprobó el medicamento más caro del mundo, una terapia para tratar la hemofilia B, una enfermedad genética rara.

Hemgenix, este es el nombre del medicamento producido por la compañía farmacéutica Csl Behring, consiste en una terapia génica y costará $ 3.5 millones por dosis, lo que, según informa Bloomberg, lo convierte en el medicamento más caro del mundo.

Según los estudios clínicos realizados hasta ahora, Hemgenix podría eliminar, en más de la mitad de los pacientes analizados, los episodios hemorrágicos asociados con la enfermedad, con un ahorro potencial en los costos de salud.

En Europa, el medicamento todavía está siendo evaluado por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).

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Aprobado el medicamento más caro del mundo
El 22 de noviembre, el Food and drug administration (Fda), un organismo regulador de Estados Unidos, aprobó el medicamento más caro del mundo, una terapia para tratar la hemofilia B, una enfermedad genética rara. Hemgenix, este es el nombre del medicamento producido por la compañía farmacéutica Csl Behring, consiste en una terapia génica y costará $ 3.5 millones por dosis, lo que, según informa Bloomberg, lo convierte en el medicamento más caro del mundo. Según los estudios clínicos realizados hasta ahora, Hemgenix podría eliminar, en más de la mitad de los pacientes analizados, los episodios hemorrágicos asociados con la enfermedad, con un ahorro potencial en los costos de atención médica.
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La hemofilia B y su tratamiento
La hemofilia B es un trastorno genético poco frecuente causado por la falta de un factor de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para detener el sangrado en caso de lesiones; según lo informado por el Instituto Superior de Salud (ISS), la hemofilia B afecta a un caso de cada 30,000 en la población general. Al ser una enfermedad asociada con el cromosoma sexual X, la mayoría de las personas que experimentan síntomas son hombres, mientras que generalmente las mujeres son portadoras sanas. El tratamiento de esta enfermedad generalmente implica la administración del factor de coagulación faltante con fines preventivos, o a petición, para detener cualquier sangrado.
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Cómo funciona el nuevo medicamento
Hemgenix, sin embargo, funciona de manera diferente: es un vector adenoviral administrado por vía intravenosa en una dosis única, que lleva el gen del factor de coagulación faltante; Una vez en circulación, el gen se expresa en el hígado, donde produce la proteína necesaria para prevenir episodios hemorrágicos.
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Pruebas
La seguridad y eficacia de Hemgenix se evaluaron en dos estudios clínicos en los que participaron 57 hombres con hemofilia B grave o moderadamente grave: en uno de los estudios, los participantes experimentaron mayores niveles de actividad del factor de coagulación faltante (lo que resultó en una menor necesidad de tratamiento preventivo) y una reducción del 54% en la tasa de eventos hemorrágicos anuales.
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La cuestión del costo
La innovación del nuevo medicamento tiene un costo que, en este caso, es decididamente alto: según Bloomberg, de hecho, costaría Hemgenix 3,5 millones de dólares por dosis. En cambio, un estudio realizado por el Institute for clinical and economic review, una organización sin fines de lucro que se ocupa de los costos de los medicamentos, informa que un precio justo para Hemgenix sería de entre $ 2.93 millones y $ 2.96 millones por dosis.
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19/04/2024
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