SANTÉ

Approuvé le médicament le plus cher au monde

Le 22 novembre, le Food and drug administration (Fda), un organisme de réglementation américain, a approuvé le médicament le plus cher au monde, une thérapie pour traiter l’hémophilie B, une maladie génétique rare.

Hemgenix, c’est le nom du médicament produit par la société pharmaceutique Csl Behring, consiste en une thérapie génique et coûtera 3,5 millions de dollars par dose, ce qui, comme Bloombergle rapporte, en fait le médicament le plus cher au monde.

Selon les études cliniques menées jusqu’à présent, Hemgenix serait en mesure d’éliminer, chez plus de la moitié des patients testés, les épisodes hémorragiques associés à la maladie, avec une économie potentielle sur les coûts de santé.

En Europe, le médicament est toujours en cours d’évaluation par l’Agence européenne des médicaments (EMA).

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Approuvé le médicament le plus cher au monde
Le 22 novembre, le Food and drug administration (Fda), un organisme de réglementation américain, a approuvé le médicament le plus cher au monde, une thérapie pour traiter l’hémophilie B, une maladie génétique rare. Hemgenix, c’est le nom du médicament produit par la société pharmaceutique Csl Behring, consiste en une thérapie génique et coûtera 3,5 millions de dollars par dose, Ce qui, comme le rapporte Bloomberg, en fait le médicament le plus cher au monde. Selon les études cliniques menées jusqu’à présent, Hemgenix serait en mesure d’éliminer, chez plus de la moitié des patients testés, les épisodes hémorragiques associés à la maladie, avec une économie potentielle sur les coûts de santé.
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L’hémophilie B et son traitement
L’hémophilie B est une maladie génétique rare causée par l’absence d’un facteur de coagulation sanguine, une protéine nécessaire pour arrêter le saignement en cas de blessures; comme le rapporte l’Institut supérieur de santé (ISS), l’hémophilie B concerne un cas sur 30 000 dans la population générale. Étant une maladie associée au chromosome sexuel X, la plupart des personnes qui éprouvent des symptômes sont des hommes, tandis que généralement les femmes sont des porteurs sains. Le traitement de cette maladie implique généralement l’administration du facteur de coagulation manquant à des fins préventives ou sur demande, pour arrêter tout saignement.
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Comment fonctionne le nouveau médicament
Hemgenixfonctionne cependant différemment: il s’agit d’un vecteur adénoviral administré par voie intraveineuse en une seule dose, qui porte le gène du facteur de coagulation manquant; Une fois en circulation, le gène est exprimé dans le foie, où il produit la protéine nécessaire pour prévenir les épisodes hémorragiques.
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Tests
L’innocuité et l’efficacité deHemgenix ont été évaluées dans deux études cliniques portant sur 57 hommes atteints d’hémophilie B sévère ou modérément sévère : dans l’une des études, les participants ont présenté des niveaux accrus d’activité manquante du facteur de coagulation (entraînant une réduction du besoin de traitement préventif) et une réduction de  54 % du taux d’événements hémorragiques annuels.
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La question du coût
Le caractère innovant du nouveau médicament a un coût qui, dans ce cas, est décidément élevé: selon Bloomberg, en fait, il en coûterait Hemgenix 3,5 millions de dollars par dose. Au lieu de cela, une étude deInstitute for clinical and economic review, une organisation à but non lucratif qui traite des coûts des médicaments, rapporte qu’un prix équitable pour Hemgenix se situerait entre 2,93 et 2,96 millions de  dollars par dose. 
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