11月22日、米国の規制機関であるFood and drug administration(Fda)は、世界で最も高価な薬である、稀な遺伝病の血友病Bを治療するための治療法として承認しました。
Hemgenix、これは製薬会社 Csl Behringによって製造された薬の名前であり、遺伝子治療で構成され、Bloomberg報告されているように、世界で最も高価な薬になり、用量あたり350万ドルの費用がかかります。
これまでに実施された臨床試験によると、 Hemgenix は、テストされた患者の半数以上で、病気に関連する出血を排除することができ、医療費を節約できる可能性があります。
ヨーロッパでは、この医薬品はまだ欧州医薬品庁(EMA)によって検討されています。
11月22日、米国の規制機関であるFood and drug administration(Fda)は、世界で最も高価な薬である、まれな遺伝病である血友病Bの治療薬を承認しました。Hemgenix、これは製薬会社 Csl Behringによって製造された薬の名前であり、遺伝子治療で構成され、Bloomberg報告されているように、世界で最も高価な薬になり、1回あたり350万ドルの費用がかかります。これまでに実施された臨床研究によると、 Hemgenix は、テストされた患者の半数以上で、病気に関連する出血を排除することができ、医療費を節約できる可能性があります。
血友病Bは、傷害の場合に出血を止めるのに必要なタンパク質である血液凝固因子の欠如によって引き起こされる稀な遺伝性疾患です。高等衛生研究所(ISS)によって報告されているように、血友病Bは一般人口の30,000人に1人の症例がでています。性染色体Xに関連する疾患であるため、症状を経験するほとんどの人は男性で、一般的に女性は健康な保因者です。この疾患の治療は一般に、予防目的で、または要求に応じて出血を止めるために、欠落している凝固因子の投与を含みます。
Hemgenixは異なる作用そする:それは単回投与で静脈内投与されるアデノウイルスベクターであり、それは欠落している凝固因子のための遺伝子を運びます。循環すると、遺伝子は肝臓で発現し、出血を防ぐために必要なタンパク質を生成します。
Hemgenix の安全性と有効性 は、重度または中等度の血友病Bの男性57人を対象とした2つの臨床試験で評価されました:ある研究では、参加者は凝固因子活性の欠落レベルの増加を経験しました(その結果、予防的治療の必要性が低下しました)および年間出血イベントの発生率が54%減少しました。
新薬の革新性にはコストがかかりますが、この場合は明らかに高いです: Bloombergによると、実際には、1回あたり350万ドル Hemgenixに かかります。代わりに、医薬品の費用を扱う非営利団体であるInstitute for clinical and economic reviewの調査によると、 Hemgenixの適正価格は1回あたり293万ドルから296万ドルの間であると報告されています。