HÄLSA
Godkände världens dyraste medicin
Freepik
Godkände världens dyraste medicin
Den 22 november godkände Food and drug administration (Fda), ett amerikanskt tillsynsorgan, den dyraste medicinen i världen, en terapi för att behandla hemofili B, en sällsynt genetisk sjukdom. Hemgenix, detta är namnet på läkemedlet som produceras av läkemedelsföretaget Csl Behring, består av en genterapi och kommer att kosta 3,5 miljoner dollar per dos, vilket, som Bloombergrapporterar, gör det till den dyraste medicinen i världen. Enligt kliniska studier som hittills genomförts skulle Hemgenix kunna eliminera, hos mer än hälften av de testade patienterna, de blödningsepisoder som är förknippade med sjukdomen, med en potentiell besparing på sjukvårdskostnaderna.
Getty Images
Hemofili B och dess behandling
Hemofili B är en sällsynt genetisk störning som orsakas av bristen på en blodkoagulationsfaktor, ett protein som är nödvändigt för att sluta blöda vid skador. som rapporterats av Higher Institute of Health (ISS) gäller hemofili B ett fall av 30 000 i den allmänna befolkningen. Att vara en sjukdom i samband med könskromosomen X är de flesta som upplever symtom män, medan kvinnor i allmänhet är friska bärare. Behandlingen av denna sjukdom innebär i allmänhet administrering av den saknade koagulationsfaktorn för förebyggande ändamål eller på begäran för att stoppa blödning.
Getty Images
Så fungerar det nya läkemedlet
Hemgenixfungerar emellertid annorlunda: det är en adenoviral vektor administrerad intravenöst i en enstaka dos, som bär genen för den saknade koagulationsfaktorn; Väl i omlopp uttrycks genen i levern, där den producerar det protein som behövs för att förhindra blödningsepisoder.
Getty Images
Tester
Säkerheten och effekten avHemgenix utvärderades i två kliniska studier med 57 män med svår eller måttligt svår hemofili B: i en av studierna upplevde deltagarna ökade nivåer av saknad koagulationsfaktoraktivitet (vilket resulterade i mindre behov av förebyggande behandling) och en 54% minskning av frekvensen av årliga blödningshändelser.
Getty Images
Frågan om kostnad
Det nya läkemedlets innovationsförmåga har en kostnad, som i detta fall är avgjort hög: enligt Bloombergskulle det faktiskt kosta Hemgenix 3,5 miljoner dollar per dos. Istället rapporterar en studie av Institute for clinical and economic review, en ideell organisation som hanterar kostnaderna för läkemedel, att ett rimligt pris för Hemgenix skulle vara mellan 2.93 miljoner dollar och 2.96 miljoner dollar per dos.
hälsa
17/04/2024
