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批准了世界上最昂贵的药物

11月22日,美国监管机构 Food and drug administrationFda)批准了世界上最昂贵的药物,一种治疗血友病B的疗法,这是一种罕见的遗传病。

Hemgenix,这是制药公司生产的药物的名称 Csl Behring,由基因疗法组成,每剂费用为 350 万美元,正如 Bloomberg报道的那样,这使其成为世界上最昂贵的药物。

根据迄今为止进行的临床研究, Hemgenix 将能够在一半以上的受测患者中消除与该疾病相关的出血事件,从而有可能节省健康成本。

在欧洲,该药物仍在由欧洲药品管理局(EMA)进行评估。

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批准了世界上最昂贵的药物
11月22日,美国监管机构 Food and drug administration (Fda)批准了世界上最昂贵的药物,一种治疗血友病B的疗法,这是一种罕见的遗传病。Hemgenix,这是制药公司 Csl Behring生产的药物的名称,由基因疗法组成,每剂费用为350万美元,据 Bloomberg报道,这使其成为世界上最昂贵的药物。根据迄今为止进行的临床研究, Hemgenix 将能够在超过一半的受测患者中消除与该疾病相关的出血事件,并有可能节省医疗费用。
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血友病B及其治疗
血友病B是一种罕见的遗传性疾病,由缺乏凝血因子引起,凝血因子是在受伤时止血所必需的蛋白质;据高等卫生研究院(ISS)报道,血友病B涉及普通人群中30,000例中的一例。作为一种与性染色体X相关的疾病,大多数出现症状的人是男性,而通常女性是健康的携带者。这种疾病的治疗通常涉及出于预防目的或根据要求施用缺失的凝血因子以阻止任何出血。
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新药如何工作
然而,Hemgenix的作用不同:它是一种单剂量静脉注射的腺病毒载体,携带缺失凝血因子的基因;一旦进入循环,该基因就会在肝脏中表达,在那里它产生防止出血发作所需的蛋白质。
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测试
在涉及57名重度或中度重度血友病B型男性的两项临床研究中评估了Hemgenix 的安全性 和有效性:在其中一项研究中,受试者的凝血因子活性缺失水平增加(导致对预防性治疗的需求减少),年度出血事件发生率降低54%。
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成本问题
新药的创新是有成本的,在这种情况下,成本肯定很高:根据 Bloomberg的说法,实际上,每剂的成本 Hemgenix 350万美元。相反,处理药品成本的非营利组织Institute for clinical and economic review的一项研究报告称, Hemgenix 的公平价格在每剂293万美元至296万美元之间。
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