EGÉSZSÉGÜGY
Jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét
November 22-én a Food and drug administration (Fda), egy amerikai szabályozó testület jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét, a B hemofília, egy ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló terápiát.
Hemgenix, ez a gyógyszergyártó cég által gyártott gyógyszer neve Csl Behring, génterápiából áll, és adagonként 3,5 millió dollárba kerül, ami Bloombergjelentések szerint a világ legdrágább gyógyszerévé teszi.
Az eddig elvégzett klinikai vizsgálatok szerint Hemgenix a vizsgált betegek több mint felénél képesek lennének kiküszöbölni a betegséggel kapcsolatos vérzéses epizódokat, ami potenciálisan megtakaríthatja az egészségügyi költségeket.
Európában az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) még mindig értékeli a gyógyszert.
Jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét
November 22-én a Food and drug administration (Fda), egy amerikai szabályozó testület jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét, a B hemofília, egy ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló terápiát. Hemgenix, ez a gyógyszergyártó cég által gyártott gyógyszer neve Csl Behring, génterápiából áll, és adagonként 3,5 millió dollárba kerül, ami a Bloombergjelentése szerint a világ legdrágább gyógyszerévé teszi. Az eddig elvégzett klinikai vizsgálatok szerint Hemgenix a vizsgált betegek több mint felénél képesek lennének kiküszöbölni a betegséggel kapcsolatos vérzéses epizódokat, ami potenciálisan megtakarítaná az egészségügyi költségeket.
Hemophilia B és kezelése
A B hemofília egy ritka genetikai rendellenesség, amelyet a véralvadási faktor hiánya okoz, amely fehérje szükséges a vérzés megállításához sérülések esetén; amint arról az Egészségügyi Felsőfokú Intézet (ISS) beszámolt, a B hemofília az általános népesség 30,000 XNUMX esetéből egy esetet érint. Mivel az X nemi kromoszómához kapcsolódó betegség, a legtöbb ember, aki tüneteket tapasztal, férfi, míg általában a nők egészséges hordozók. Ennek a betegségnek a kezelése általában magában foglalja a hiányzó véralvadási tényező beadását megelőző célokra, vagy kérésre, a vérzés leállítására.
Hogyan hat az új gyógyszer?
Hemgenixazonban másképp működik: ez egy adenovírus vektor, amelyet intravénásan adnak be egyetlen dózisban, amely a hiányzó véralvadási faktor génjét hordozza; A keringésbe kerülve a gén a májban expresszálódik, ahol a vérzéses epizódok megelőzéséhez szükséges fehérjét termeli.
Vizsgálatok
AHemgenix biztonságosságát és hatásosságát két klinikai vizsgálatban értékelték 57 súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliában szenvedő férfi bevonásával: az egyik vizsgálatban a résztvevők megnövekedett szintű hiányzó alvadási faktor aktivitást tapasztaltak (ami kevesebb megelőző kezelést igényelt), és 54% -kal csökkentették az éves vérzéses események arányát.
A költség kérdése
Az új gyógyszer innovatív jellege költséggel jár, ami ebben az esetben határozottan magas: a Bloombergszerint valójában Hemgenix 3,5 millió dollárba kerülne adagonként. Ehelyett a Institute for clinical and economic review, a gyógyszerek költségeivel foglalkozó nonprofit szervezet tanulmánya arról számol be, hogy a Hemgenix tisztességes ára adagonként 2.93 és 2.96 millió dollár között lenne.