GESUNDHEIT

Das teuerste Medikament der Welt wurde zugelassen 

Am 22. November dieses Jahres hat die US-amerikanische Zulassungsbehörde für Lebensmittel und Arzneimittel (FDA) das teuerste Medikament der Welt genehmigt, nämlich eine Therapie zur Behandlung der seltenen genetischen Erkrankung Hämophilie B. 

Hemgenix, der Name des Arzneimittels des Pharmaunternehmens Csl Behring, besteht aus einer Gentherapie und wird 3,5 Millionen Dollar pro Dosis kosten, was, wie Bloomberg berichtet, das teuerste Medikament der Welt ist. 

Bisher durchgeführte klinische Studien zeigen, dass Hemgenix bei mehr als der Hälfte der getesteten Patienten die mit der Krankheit verbundenen Blutungsereignisse beseitigen kann, was zu Einsparungen bei den Gesundheitskosten führen kann.

In Europa wird das Arzneimittel noch von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) bewertet.

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 Das teuerste Medikament der Welt wurde zugelassen
Am 22. November dieses Jahres hat die US-amerikanische Zulassungsbehörde für Lebensmittel und Arzneimittel (FDA) das teuerste Medikament der Welt genehmigt, nämlich eine Therapie zur Behandlung der seltenen genetischen Erkrankung Hämophilie B. Hemgenix, der Name des Arzneimittels des Pharmaunternehmens Csl Behring, besteht aus einer Gentherapie und wird 3,5 Millionen Dollar pro Dosis kosten, was, wie Bloomberg berichtet, das teuerste Medikament der Welt ist. Bisher durchgeführte klinische Studien zeigen, dass Hemgenix bei mehr als der Hälfte der getesteten Patienten die mit der Krankheit verbundenen Blutungsereignisse beseitigen kann, was zu Einsparungen bei den Gesundheitskosten führen kann.
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Hämophilie B und ihre Behandlung
Hämophilie B ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch den Mangel an einem Blutgerinnungsfaktor verursacht wird, einem Protein, das notwendig ist, um Blutungen im Falle von Verletzungen zu stoppen; berichtet das Höhere Gesundheitsinstitut (Iss)Hämophilie B betrifft einen von 30.000 Fällen in der allgemeinen Bevölkerung. Da es sich um eine Krankheit handelt, die mit dem X-Geschlechtschromosom in Verbindung gebracht wird, sind die meisten Menschen, die Symptome entwickeln, Männer, während Frauen in der Regel gesunde Trägerinnen sind. Die Behandlung dieser Krankheit umfasst in der Regel die Verabreichung des fehlenden Gerinnungsfaktors zur Vorbeugung oder auf Anfrage, um eine mögliche Blutung zu stoppen. 
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Wie das neue Medikament wirkt
Hemgenix hingegen funktioniert anders: Es handelt sich um einen adenoviralen Vektor, der als Einzeldosis intravenös verabreicht wird und in dem das Gen für den fehlenden Gerinnungsfaktor enthalten ist; sobald es in den Blutkreislauf gelangt, wird es in die Leber injiziert, Dort produziert es das notwendige Protein, um Blutungen zu verhindern.
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Tests
Die Sicherheit und Wirksamkeit von Hemgenix wurde in zwei klinischen Studien an 57 Männern mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B untersucht: In einer der Studien zeigten die Teilnehmer eine erhöhte Aktivität des fehlenden Gerinnungsfaktors (was zu einer geringeren Notwendigkeit für eine präventive Behandlung führt) und einer Verringerung der jährlichen Blutungsrate um 54%.
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Die Kostenfrage
Die Kosten für die Innovation des neuen Arzneimittels sind in diesem Fall sehr hoch: Laut Bloomberg würde Hemgenix 3,5 Millionen Dollar pro Dosis kosten. Stattdessen berichtet eine Studie des Institute for clinical and economic review, einer gemeinnützigen Organisation, die sich mit Arzneimittelkosten befasst, dass ein fairer Preis für Hemgenix zwischen 2,93 Millionen und 2,96 Millionen Dollar pro Dosis liegen würde.
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