GEZONDHEID

Goedgekeurd het duurste medicijn ter wereld

Op 22 november keurde de Food and drug administration (Fda), een Amerikaanse regelgevende instantie, de duurste medicijnen ter wereld goed, een therapie voor de behandeling van hemofilie B, een zeldzame genetische ziekte.

Hemgenix, dit is de naam van het medicijn geproduceerd door het farmaceutische bedrijf Csl Behring, bestaat uit een gentherapie en kost $ 3,5 miljoen per dosis, wat, zoals Bloombergmeldt, het het duurste medicijn ter wereld maakt.

Volgens klinische studies die tot nu toe zijn uitgevoerd, zouden Hemgenix in staat zijn om bij meer dan de helft van de geteste patiënten de bloedingsepisoden geassocieerd met de ziekte te elimineren, met een potentiële besparing op gezondheidskosten.

In Europa wordt het geneesmiddel nog geëvalueerd door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA).

Freepik
Goedgekeurd het duurste medicijn ter wereld
Op 22 november keurde de Food and drug administration (Fda), een Amerikaanse regelgevende instantie, de duurste medicijnen ter wereld goed, een therapie voor de behandeling van hemofilie B, een zeldzame genetische ziekte. Hemgenix, dit is de naam van het medicijn geproduceerd door het farmaceutische bedrijf Csl Behring, bestaat uit een gentherapie en kost $ 3,5 miljoen per dosis, wat, zoals Bloombergmeldt, het de duurste medicijn ter wereld maakt. Volgens klinische studies die tot nu toe zijn uitgevoerd, zouden Hemgenix in staat zijn om bij meer dan de helft van de geteste patiënten de bloedingsepisoden geassocieerd met de ziekte te elimineren, met een potentiële besparing op de kosten van de gezondheidszorg.
Getty Images
Hemofilie B en de behandeling ervan
Hemofilie B is een zeldzame genetische aandoening die wordt veroorzaakt door het ontbreken van een bloedstollingsfactor, een eiwit dat nodig is om bloedingen te stoppen in geval van verwondingen; zoals gerapporteerd door het Higher Institute of Health (ISS), betreft hemofilie B één geval op 30.000 in de algemene bevolking. Omdat het een ziekte is die verband houdt met het geslachtschromosoom X, zijn de meeste mensen die symptomen ervaren mannen, terwijl vrouwen over het algemeen gezonde dragers zijn. De behandeling van deze ziekte omvat over het algemeen de toediening van de ontbrekende stollingsfactor voor preventieve doeleinden, of op verzoek, om eventuele bloedingen te stoppen.
Getty Images
Hoe het nieuwe medicijn werkt
Hemgenixwerkt echter anders: het is een adenovirale vector die intraveneus wordt toegediend in een enkele dosis, die het gen draagt voor de ontbrekende stollingsfactor; Eenmaal in omloop komt het gen tot expressie in de lever, waar het het eiwit produceert dat nodig is om bloedingen te voorkomen.
Getty Images
Tests
De veiligheid en werkzaamheid van Hemgenix werden geëvalueerd in twee klinische studies met 57 mannen met ernstige of matig ernstige hemofilie B: in een van de onderzoeken ervoeren de deelnemers verhoogde niveaus van ontbrekende stollingsfactoractiviteit (wat resulteerde in minder behoefte aan preventieve behandeling) en een vermindering van 54% van het aantal jaarlijkse bloedingen.
Getty Images
De kwestie van de kosten
De innovativiteit van het nieuwe medicijn heeft een prijs, die in dit geval beslist hoog is: volgens Bloombergzou het in feite Hemgenix 3,5 miljoen dollar per dosis kosten. In plaats daarvan meldt een studie van Institute for clinical and economic review, een non-profitorganisatie die zich bezighoudt met de kosten van medicijnen, dat een eerlijke prijs voor Hemgenix tussen $ 2,93 miljoen en $ 2,96 miljoen per dosis zou liggen.
Kunstgaleries Privécollecties
25/05/2024
acteurs, zangers en schrijvers
26/05/2024
Informativa ai sensi della Direttiva 2009/136/CE: questo sito utilizza solo cookie tecnici necessari alla navigazione da parte dell'utente in assenza dei quali il sito non potrebbe funzionare correttamente.