TERVEYS
Hyväksytty maailman kallein lääke
Freepik
Hyväksytty maailman kallein lääke
22. marraskuuta Yhdysvaltain sääntelyelin Food and drug administration (Fda) hyväksyi maailman kalleimman lääkkeen, hoidon hemofilia B: n, harvinaisen geneettisen sairauden, hoitoon. Hemgenix, tämä on lääkeyhtiön tuottaman lääkkeen nimi Csl Behring, koostuu geeniterapiasta ja maksaa 3,5 miljoonaa dollaria annosta kohden, mikä, kuten Bloombergraportoi, tekee siitä maailman kalleimman lääkkeen. Tähän mennessä tehtyjen kliinisten tutkimusten mukaan Hemgenix pystyisivät poistamaan yli puolelta testatuista potilaista tautiin liittyvät verenvuotojaksot, mikä voisi säästää terveydenhuollon kustannuksissa.
Getty Images
Hemofilia B ja sen hoito
Hemofilia B on harvinainen geneettinen häiriö, joka johtuu veren hyytymistekijän puutteesta, proteiinista, joka on tarpeen verenvuodon lopettamiseksi vammojen sattuessa; kuten korkeampi terveysinstituutti (ISS) raportoi, hemofilia B koskee yhtä tapausta 30 000: sta väestössä. Koska kyseessä on sukupuolikromosomiin X liittyvä sairaus, useimmat oireita kokevat ihmiset ovat miehiä, kun taas yleensä naiset ovat terveitä kantajia. Tämän taudin hoitoon kuuluu yleensä puuttuvan hyytymistekijän antaminen ennaltaehkäiseviin tarkoituksiin tai pyynnöstä verenvuodon lopettamiseksi.
Getty Images
Miten uusi lääke toimii
Hemgenix, toimii kuitenkin eri tavalla: se on adenovirusvektori, jota annetaan suonensisäisesti yhtenä annoksena, joka kantaa puuttuvan hyytymistekijän geeniä; Kun geeni on liikkeessä, se ilmenee maksassa, jossa se tuottaa proteiinia, jota tarvitaan verenvuotojaksojen estämiseen.
Getty Images
Testit
Hemgenix turvallisuutta ja tehoa arvioitiin kahdessa kliinisessä tutkimuksessa, joihin osallistui 57 vaikeaa tai kohtalaisen vaikeaa hemofilia B:tä sairastavaa miestä: yhdessä tutkimuksessa osallistujat kokivat puuttuvien hyytymistekijöiden aktiivisuuden lisääntymistä (mikä johti vähemmän ennaltaehkäisevän hoidon tarpeeseen) ja 54 %:n vähenemistä vuotuisten verenvuototapahtumien määrässä.
Getty Images
Kysymys kustannuksista
Uuden lääkkeen innovatiivisuudella on kustannuksia, jotka tässä tapauksessa ovat selvästi korkeat: Bloombergmukaan , itse asiassa se maksaisi Hemgenix 3,5 miljoonaa dollaria annosta kohti. Sen sijaan lääkkeiden kustannuksia käsittelevän voittoa tavoittelemattoman järjestön Institute for clinical and economic reviewtutkimus kertoo, että Hemgenix kohtuullinen hinta olisi 2.93–2.96 miljoonaa dollaria annosta kohden.
terveys
20/04/2024
