Jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét

Hemgenix, ez a gyógyszergyártó cég által gyártott gyógyszer neve Csl Behring, génterápiából áll, és adagonként 3,5 millió dollárba kerül, ami Bloombergjelentések szerint a világ legdrágább gyógyszerévé teszi.

Az eddig elvégzett klinikai vizsgálatok szerint Hemgenix a vizsgált betegek több mint felénél képesek lennének kiküszöbölni a betegséggel kapcsolatos vérzéses epizódokat, ami potenciálisan megtakaríthatja az egészségügyi költségeket.

Európában az Európai Gyógyszerügynökség (EMA) még mindig értékeli a gyógyszert.

Freepik

November 22-én a Food and drug administration (Fda), egy amerikai szabályozó testület jóváhagyta a világ legdrágább gyógyszerét, a B hemofília, egy ritka genetikai betegség kezelésére szolgáló terápiát. Hemgenix, ez a gyógyszergyártó cég által gyártott gyógyszer neve Csl Behring, génterápiából áll, és adagonként 3,5 millió dollárba kerül, ami a Bloombergjelentése szerint a világ legdrágább gyógyszerévé teszi. Az eddig elvégzett klinikai vizsgálatok szerint Hemgenix a vizsgált betegek több mint felénél képesek lennének kiküszöbölni a betegséggel kapcsolatos vérzéses epizódokat, ami potenciálisan megtakarítaná az egészségügyi költségeket.

Getty Images

Hemophilia B és kezelése

A B hemofília egy ritka genetikai rendellenesség, amelyet a véralvadási faktor hiánya okoz, amely fehérje szükséges a vérzés megállításához sérülések esetén; amint arról az Egészségügyi Felsőfokú Intézet (ISS) beszámolt, a B hemofília az általános népesség 30,000 XNUMX esetéből egy esetet érint. Mivel az X nemi kromoszómához kapcsolódó betegség, a legtöbb ember, aki tüneteket tapasztal, férfi, míg általában a nők egészséges hordozók. Ennek a betegségnek a kezelése általában magában foglalja a hiányzó véralvadási tényező beadását megelőző célokra, vagy kérésre, a vérzés leállítására.

Getty Images

Hogyan hat az új gyógyszer?

Hemgenixazonban másképp működik: ez egy adenovírus vektor, amelyet intravénásan adnak be egyetlen dózisban, amely a hiányzó véralvadási faktor génjét hordozza; A keringésbe kerülve a gén a májban expresszálódik, ahol a vérzéses epizódok megelőzéséhez szükséges fehérjét termeli.

Getty Images

Vizsgálatok

AHemgenix biztonságosságát és hatásosságát két klinikai vizsgálatban értékelték 57 súlyos vagy közepesen súlyos B hemofíliában szenvedő férfi bevonásával: az egyik vizsgálatban a résztvevők megnövekedett szintű hiányzó alvadási faktor aktivitást tapasztaltak (ami kevesebb megelőző kezelést igényelt), és 54% -kal csökkentették az éves vérzéses események arányát.

Getty Images

A költség kérdése

Az új gyógyszer innovatív jellege költséggel jár, ami ebben az esetben határozottan magas: a Bloombergszerint valójában Hemgenix 3,5 millió dollárba kerülne adagonként. Ehelyett a Institute for clinical and economic review, a gyógyszerek költségeivel foglalkozó nonprofit szervezet tanulmánya arról számol be, hogy a Hemgenix tisztességes ára adagonként 2.93 és 2.96 millió dollár között lenne.

egészség

20/04/2024

Sárga fogak: okok, jogorvoslatok és megelőzés

Egy szép, egészséges és ápolt mosoly nagyban növeli az önbecsülést, a mások iránti bizalmat és a biztonságot a mindennapi életben.

Egyesek azonban kellemetlen érzést és szégyenérzetet éreznek fogaik sárgulása miatt. A sárga fogak nem mindig a nem megfelelő szájhigiénia következményei, hanem számos tényező következménye lehet, a genetikától kezdve a bevitt ételeken át a megivott folyadékokig, sok egyéb dolog mellett.

Szerencsére a modern orvostudomány jól ismeri a fogsárgulás okait, valamint az összes megelőzési és főleg kezelési stratégiát.

Pets Lover