Zatwierdzony najdroższy lek na świecie

22 listopada Food and drug administration (Fda), amerykański organ regulacyjny, zatwierdził najdroższy lek na świecie, terapię do leczenia hemofilii B, rzadkiej choroby genetycznej.

Hemgenix, to nazwa leku produkowanego przez firmę farmaceutyczną Csl Behring, składa się z terapii genowej i będzie kosztować 3,5 miliona dolarów za dawkę, co, jak Bloombergdonosi, czyni go najdroższym lekiem na świecie.

Według przeprowadzonych do tej pory badań klinicznych Hemgenix byłby w stanie wyeliminować u ponad połowy badanych pacjentów epizody krwawienia związane z chorobą, potencjalnie oszczędzając na kosztach zdrowotnych.

W Europie lek jest nadal oceniany przez Europejską Agencję Leków (EMA).

Freepik

Zatwierdzony najdroższy lek na świecie

22 listopada Food and drug administration (Fda), amerykański organ regulacyjny, zatwierdził najdroższy lek na świecie, terapię do leczenia hemofilii B, rzadkiej choroby genetycznej. Hemgenix, to nazwa leku produkowanego przez firmę farmaceutyczną Csl Behring, składa się z terapii genowej i będzie kosztować 3,5 miliona dolarów za dawkę, co, jak donosi Bloomberg, czyni go najdroższym lekiem na świecie. Według przeprowadzonych do tej pory badań klinicznych Hemgenix byłby w stanie wyeliminować u ponad połowy badanych pacjentów epizody krwawienia związane z chorobą, potencjalnie oszczędzając na kosztach opieki zdrowotnej.

Getty Images

Hemofilia B i jej leczenie

Hemofilia B jest rzadkim zaburzeniem genetycznym spowodowanym brakiem czynnika krzepnięcia krwi, białka niezbędnego do zatrzymania krwawienia w przypadku urazów; jak donosi Wyższy Instytut Zdrowia (ISS), hemofilia B dotyczy jednego przypadku na 30 000 w populacji ogólnej. Będąc chorobą związaną z chromosomem płciowym X, większość osób, które doświadczają objawów, to mężczyźni, podczas gdy ogólnie kobiety są zdrowymi nosicielami. Leczenie tej choroby zazwyczaj polega na podawaniu brakującego czynnika krzepnięcia w celach profilaktycznych lub na życzenie w celu zatrzymania krwawienia.

Getty Images

Jak działa nowy lek

Hemgenixdziała jednak inaczej: jest to wektor adenowirusowy podawany dożylnie w pojedynczej dawce, który przenosi gen brakującego czynnika krzepnięcia; Po wprowadzeniu do obiegu gen ulega ekspresji w wątrobie, gdzie wytwarza białko potrzebne do zapobiegania epizodom krwawienia.

Getty Images

Testy

Bezpieczeństwo i skuteczność Hemgenix oceniano w dwóch badaniach klinicznych z udziałem 57 mężczyzn z ciężką lub umiarkowanie ciężką postacią hemofilii B: w jednym z badań uczestnicy doświadczyli zwiększonego poziomu aktywności brakującego czynnika krzepnięcia (co skutkowało mniejszą potrzebą leczenia profilaktycznego) i 54% zmniejszenia częstości corocznych krwawień.

Getty Images

Kwestia kosztów

Innowacyjność nowego leku ma koszt, który w tym przypadku jest zdecydowanie wysoki: według Bloombergw rzeczywistości kosztowałoby to Hemgenix 3,5 miliona dolarów za dawkę. Zamiast tego badanie przeprowadzone przez Institute for clinical and economic review, organizację non-profit, która zajmuje się kosztami leków, donosi, że uczciwa cena za Hemgenix wynosiłaby od 2,93 miliona do 2,96 miliona dolarów za dawkę.

zdrowie

20/04/2024

Żółte zęby: przyczyny, środki zaradcze i zapobieganie

Posiadanie pięknego, zdrowego i zadbanego uśmiechu znacznie zwiększa poczucie własnej wartości, zaufanie do innych i bezpieczeństwo w codziennym życiu.

Niektóre osoby doświadczają jednak poczucia dyskomfortu i wstydu z powodu żółknięcia zębów. Żółte zęby nie zawsze są wynikiem nieodpowiedniej higieny jamy ustnej, ale mogą być konsekwencją wielu czynników, od genetyki, przez spożywane pokarmy, po wypijane płyny i wiele innych.

Na szczęście współczesna medycyna doskonale zna przyczyny żółknięcia zębów, a także wszystkie strategie zapobiegania, a zwłaszcza leczenia.

Kids Life